Время работы:
Вопрос-ответ
Как лучше собирать пуповинную кровь – самотеком или шприцем?
Исследования показывают, что вытягивание крови шприцем позволяет получать образцы большего объема, нежели просто сбор самотеком в мешок.
В чем лучше хранить пуповинную кровь – в мешках или в пробирках?
Однозначного ответа не существует:
- Экспериментальные данные пока не позволяют говорить о какой-либо значительной разнице между хранением в мешках и в пробирках.
- Каждый отдельный банк предложит вам либо тот, либо другой вариант, но не оба, поскольку стеллажи морозильной установки банка могут быть рассчитаны либо на одно, либо на другое. К тому же, загрузка стеллажей должна быть однородной для поддержания механической и температурной стабильности.
- С одной стороны, в банках, где используются мешки, подчеркивают, что мешки – это “замкнутая система”, в которой кровь не приходится перемещать из одного контейнера в другой. Это служит уменьшению риска загрязнения крови вследствие погрешностей стерилизации. Да, в лабораторию по обработке пуповинной крови не стоит брать на работу людей, которые не умеют грамотно переливать кровь.
С другой же стороны, в банках, где используются пробирки, указывают на то, что мешки могут трескаться при неправильном обращении. Да, с мешками действительно надо обращаться аккуратно. Если в банке используются пробирки, то кровь можно хранить в нескольких отдельных пробирках, и впоследствии использовать по частям, если это позволит к тому времени прогресс медицины. Однако многоячеечные мешки позволяют делать то же самое.
Как долго клетки пуповинной крови сохраняют жизнеспособность в замороженном виде?
(Все исследования жизнеспособности пуповинной крови проводились на самом деле на материале выделенных мононуклеаров, а не на образцах крови целиком).
Ответ: На данный момент установлено, что через 15 лет хранения жизнеспособность стволовых клеток пуповинной крови составляет 90%.
Источники:
Kobylka, P., et al. 1998, Transplantation, 65(9):1275-1278.
Mugishima, H., et al. 1999, Bone Marrow Transplant, 23(4):395-396.
Broxmeyer, H. E., et al. 2003 pnas.0237086100
Сколько времени занимает поиск донора пуповинной крови?
Как минимум, на месяц меньше, чем поиск донора костного мозга. В среднем для поиска одного образца пуповинной крови требуется 13,5 дней (от 2 до 387), а для того, чтобы подобрать подходящего донора костного мозга не из числа родственников – 49 дней (от 32 до 293). Такие данные получены на материале 171 поиска доноров, совершенных за год в Миннесотском университете.
Источник:
Barker, JN et al. (2002) Biology of Blood & Marrow Transplantation (“Биология трансплантации крови и костного мозга”) том 8(выпуск 5):257-260
Сколько времени занимает процесс приживления трансплантированной пуповинной крови в организме реципиента?
Как минимум, на неделю больше, чем процесс приживления костного мозга. В среднем срок, за который приживается трансплантат костного мозга и пуповинной крови составляет, как правило, 18 и 26 дней соответственно.
Что можно сказать о реакции “трансплантат против хозяина” в случае трансплантации пуповинной крови по сравнению с другими источниками стволовых клеток?
При использовании пуповинной крови реакция “трансплантат против хозяина” менее выражена, чем при использовании костного мозга. Результаты исследования ряда примеров, когда больные получали совпадающий по типу HLA трансплантат, показывают сравнительный риск развития реакции “трансплантат против хозяина” при использовании пуповинной крови относительно использования костного мозга, как 0,41, если речь идет об острой реакции, и 0,35 – если говорить о реакции хронической.
Производит ли пуповинная кровь эффект “трансплантата против лейкемии”?
Если и производит, то крайне небольшой.
Эффект “трансплантата против опухоли”, как известно, коррелирует с синдромом “трансплантат против хозяина”. И то, и другое управляется Т-лимфоцитами. Содержание Т-лимфоцитов в пуповинной крови меньше, чем в костном мозге, но не настолько, чтобы одним этим объяснялось резкое снижение случаев проявления реакции “трансплантат против хозяина” при трансплантациях пуповинной крови. Очевидно, в данном случае отличны также типы самих Т-лимфоцитов, степень их зрелости и их деятельность. Эти данные являются в настоящее время предметом тщательного научного изучения.
Эффект “трансплантата против опухоли”, как известно, коррелирует с синдромом “трансплантат против хозяина”. И то, и другое управляется Т-лимфоцитами. Содержание Т-лимфоцитов в пуповинной крови меньше, чем в костном мозге, но не настолько, чтобы одним этим объяснялось резкое снижение случаев проявления реакции “трансплантат против хозяина” при трансплантациях пуповинной крови. Очевидно, в данном случае отличны также типы самих Т-лимфоцитов, степень их зрелости и их деятельность. Эти данные являются в настоящее время предметом тщательного научного изучения.
Какова минимальная доза стволовых клеток пуповинной крови, необходимая для создания в организме реципиента новой иммунной системы?
Оптимальной является доза, обеспечивающая по 20 миллионов ядерных клеток на килограмм веса реципиента.
“Вероятность летального исхода у больных, получивших не более 10 миллионов клеток на килограмм веса, составляет 75%, а у больных, получивших не менее 30 миллионов ядерных клеток на килограмм веса – 30%”.
“Вероятность летального исхода у больных, получивших не более 10 миллионов клеток на килограмм веса, составляет 75%, а у больных, получивших не менее 30 миллионов ядерных клеток на килограмм веса – 30%”.
Можно ли сделать пуповинную кровь пригодной для лечения взрослых путем увеличения количества содержащихся в ней стволовых клеток в лабораторных условиях?
Ответ: Да.
Несколько биотехнологических компаний разрабатывают технологии быстрого “доращивания” стволовых клеток в лаборатории. Эти методики уже использовались в клинических испытаниях.
Пример:
Blood & Marrow Transplant Newsletter, выпуск №51, рассказывает нам о первом случае, когда трансплантация стволовых клеток, “дорощённых” в лабораторных условиях, спасла жизнь взрослого человека.
Опубликовано Pecora et al. 2000, Bone Marrow Transplantion 25:797-799.
Источник:
MJ Laughlin et al, 2001; NEJM 344(24):1815-22
Ретроспективное исследование 68 взрослых, получивших трансплантат стволовых клеток: в 90% трансплантат прижился.
EJ Shpall et al. 2002; Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8:368-376
“Transplantation of Ex Vivo Expanded Cord Blood” (“Трансплантация пуповинной крови, доращенной в лабораторных условиях”).
Доклады о клиническом испытании, проведенном в Университете Колорадо на материале 25 взрослых и 12 детей с диагнозом, подразумевающим высокую степень риска.
J Jaroscak et al, 2003; Blood 2003 101:5061-67
Первая фаза испытаний на 28 пациентах трансплантатов пуповинной крови, частично состоящих из клеток, выращенных в лаборатории.
Несколько биотехнологических компаний разрабатывают технологии быстрого “доращивания” стволовых клеток в лаборатории. Эти методики уже использовались в клинических испытаниях.
Пример:
Blood & Marrow Transplant Newsletter, выпуск №51, рассказывает нам о первом случае, когда трансплантация стволовых клеток, “дорощённых” в лабораторных условиях, спасла жизнь взрослого человека.
Опубликовано Pecora et al. 2000, Bone Marrow Transplantion 25:797-799.
Источник:
MJ Laughlin et al, 2001; NEJM 344(24):1815-22
Ретроспективное исследование 68 взрослых, получивших трансплантат стволовых клеток: в 90% трансплантат прижился.
EJ Shpall et al. 2002; Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8:368-376
“Transplantation of Ex Vivo Expanded Cord Blood” (“Трансплантация пуповинной крови, доращенной в лабораторных условиях”).
Доклады о клиническом испытании, проведенном в Университете Колорадо на материале 25 взрослых и 12 детей с диагнозом, подразумевающим высокую степень риска.
J Jaroscak et al, 2003; Blood 2003 101:5061-67
Первая фаза испытаний на 28 пациентах трансплантатов пуповинной крови, частично состоящих из клеток, выращенных в лаборатории.
Каково максимально допустимое для трансплантации пуповинной крови расхождение в типах HLA донора и реципиента?
Ответ: Очевидно, оно достаточно велико
Примеры:
Доклад о взрослом пациенте, получившем трансплантант в виде двух частично подходящих по типу образцов пуповинной крови, оба из которых прижились (“двойная химера”)
Источник: NEJM 2001;344:1870
Несколько клинических испытаний, представленных на 43-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов в декабре 2001 года, где взрослые пациенты получали трансплантаты из нескольких (от 2 до 6) несовпадающих между собой по типу образцов пуповинной крови. К удивлению ученых, оказалось, что, хотя у больных сначала и присутствовало смешение типов HLA (“химеризм”) из различных образцов, однако со временем у большинства выживших больных остался лишь один доминирующий тип пуповинной крови.
Источник: Cord blood transplants: Making do with less (“Трансплантаты пуповинной крови: как обойтись меньшим”), M.D. John Wingard
Доклад о взрослом больном из Британии, выздоровевшем после получения трансплантат пуповинной крови из 7 различных образцов, один из которых имел точное соответствие типа, а остальные шесть – нет.
Источник: Газета “The Guardian” 7/9/2002
Примеры:
Доклад о взрослом пациенте, получившем трансплантант в виде двух частично подходящих по типу образцов пуповинной крови, оба из которых прижились (“двойная химера”)
Источник: NEJM 2001;344:1870
Несколько клинических испытаний, представленных на 43-м ежегодном собрании Американского Общества Гематологов в декабре 2001 года, где взрослые пациенты получали трансплантаты из нескольких (от 2 до 6) несовпадающих между собой по типу образцов пуповинной крови. К удивлению ученых, оказалось, что, хотя у больных сначала и присутствовало смешение типов HLA (“химеризм”) из различных образцов, однако со временем у большинства выживших больных остался лишь один доминирующий тип пуповинной крови.
Источник: Cord blood transplants: Making do with less (“Трансплантаты пуповинной крови: как обойтись меньшим”), M.D. John Wingard
Доклад о взрослом больном из Британии, выздоровевшем после получения трансплантат пуповинной крови из 7 различных образцов, один из которых имел точное соответствие типа, а остальные шесть – нет.
Источник: Газета “The Guardian” 7/9/2002
Насколько долго продлевается жизнь больных, подвергшихся трансплантации пуповинной крови, по сравнению с больными, подвергшимися трансплантации костного мозга?
Ответ: эти цифры сопоставимы.
Среди пациентов-детей цифры выживаемости после трансплантаций обоих видов похожи, различаются лишь причины смертей. Самой вероятной причиной смерти после трансплантации пуповинной крови являются осложнения в затянутый инкубационный период приживления. После же трансплантации костного мозга большая часть больных умирает от острого синдрома “трансплантат против хозяина”. Несмотря на то, что деятельности “трансплантат против опухоли” у пуповинной крови не наблюдается, более высокого риска рецидива после трансплантации пуповинной крови по сравнению с трансплантацией костного мозга не отмечено.
Источник:
Wadlow & Porter (2002) Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8(выпуск 12):637-647
Более глубокий ответ: Стволовые клетки пуповинной крови могут обладать преимуществом в отношении длины теломер.
Теломеры – это молекулярные образования, находящиеся на концах хромосом. По мере размножения клеток их теломеры становятся короче. Укорачивание теломер можно назвать процессом старения на клеточном уровне. Например, когда овечку Долли клонировали из клеток шестилетней овцы, она родилась с укороченными теломерами, как будто уже прожила на свете шесть лет.
Некоторые исследователи предполагают, что трансплантация стволовых клеток с укороченными теломерами (например, трансплантация стволовых клеток старика молодому пациенту) представляет собой потенциальную причину для последующего отказа приживленного трансплантата.
Источники:
Awaya, N. et al. (2002) Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8(выпуск 11):597-600
Еще один более глубокий ответ: Пуповинная кровь более эффективна в отношении восполнения запаса стволовых клеток.
Известно, что пуповинная кровь после трансплантации приживается дольше, чем костный мозг, но последние исследования говорят о том, что в долгосрочной перспективе (если говорить о сроках больше года) трансплантаты пуповинной крови лучше восполняют запас стволовых клеток крови в организме. Очевидно, стволовые клетки из пуповинной крови более склонны к размножению, чем к дифференциации в более зрелые виды клеток крови.
В частности, это означает, что “доращивание” стволовых клеток для трансплантации не ускорит приживление; важнее ускорить их дифференциацию.
Источники:
Francesco Frassoni et al. 2003 Blood First Edition Paper: предварительная публикация в интернете: 4/10/2003 DOI 10.1182/blood-2003-03-0720
Среди пациентов-детей цифры выживаемости после трансплантаций обоих видов похожи, различаются лишь причины смертей. Самой вероятной причиной смерти после трансплантации пуповинной крови являются осложнения в затянутый инкубационный период приживления. После же трансплантации костного мозга большая часть больных умирает от острого синдрома “трансплантат против хозяина”. Несмотря на то, что деятельности “трансплантат против опухоли” у пуповинной крови не наблюдается, более высокого риска рецидива после трансплантации пуповинной крови по сравнению с трансплантацией костного мозга не отмечено.
Источник:
Wadlow & Porter (2002) Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8(выпуск 12):637-647
Более глубокий ответ: Стволовые клетки пуповинной крови могут обладать преимуществом в отношении длины теломер.
Теломеры – это молекулярные образования, находящиеся на концах хромосом. По мере размножения клеток их теломеры становятся короче. Укорачивание теломер можно назвать процессом старения на клеточном уровне. Например, когда овечку Долли клонировали из клеток шестилетней овцы, она родилась с укороченными теломерами, как будто уже прожила на свете шесть лет.
Некоторые исследователи предполагают, что трансплантация стволовых клеток с укороченными теломерами (например, трансплантация стволовых клеток старика молодому пациенту) представляет собой потенциальную причину для последующего отказа приживленного трансплантата.
Источники:
Awaya, N. et al. (2002) Biology of Blood & Marrow Transplantation том 8(выпуск 11):597-600
Еще один более глубокий ответ: Пуповинная кровь более эффективна в отношении восполнения запаса стволовых клеток.
Известно, что пуповинная кровь после трансплантации приживается дольше, чем костный мозг, но последние исследования говорят о том, что в долгосрочной перспективе (если говорить о сроках больше года) трансплантаты пуповинной крови лучше восполняют запас стволовых клеток крови в организме. Очевидно, стволовые клетки из пуповинной крови более склонны к размножению, чем к дифференциации в более зрелые виды клеток крови.
В частности, это означает, что “доращивание” стволовых клеток для трансплантации не ускорит приживление; важнее ускорить их дифференциацию.
Источники:
Francesco Frassoni et al. 2003 Blood First Edition Paper: предварительная публикация в интернете: 4/10/2003 DOI 10.1182/blood-2003-03-0720
Что представляет меньший риск передачи наследственного заболевания – костный мозг взрослого или пуповинная кровь новорожденного?
Ответ: это дело случая.
Все больше и больше болезней обнаруживают наследственную природу. Известно, что некоторые болезни вызываются деятельностью рецессивных генов, а некоторые генетические мутации вызывают предрасположенность к заболеванию. К примеру, “филадельфийская хромосома (транслокация)” связана с предрасположенностью к развитию лейкемии на определенной стадии жизни. Большая часть этих наследственных предрасположенностей не проявляется до достижения взрослого возраста. Более того, те же самые лекарства, что используются для подавления рака у реципиентов трансплантации, могут вызвать злокачественные процессы в предрасположенных к тому донорских клетках.
С одной стороны, чем старше донор стволовых клеток, тем надежнее проверены временем его клетки на предмет наличия наследственных мутаций. С другой же стороны, чем донор старше, тем больше вероятность того, что его клетки успели приобрести мутации ненаследственного характера. На данный момент нельзя четко сказать, какой возраст донора предпочтительнее.
Донорские клетки можно протестировать на предмет наличия наследственных мутаций, которые если присутствуют, то в каждой клетке. Но мутаций таких известны сотни, и на материале практически доступного объема крови можно выявить лишь ограниченное их число.
Источники:
McMilin, K., 4/1/2002 Transfusion том 42(выпуск 4):495
Все больше и больше болезней обнаруживают наследственную природу. Известно, что некоторые болезни вызываются деятельностью рецессивных генов, а некоторые генетические мутации вызывают предрасположенность к заболеванию. К примеру, “филадельфийская хромосома (транслокация)” связана с предрасположенностью к развитию лейкемии на определенной стадии жизни. Большая часть этих наследственных предрасположенностей не проявляется до достижения взрослого возраста. Более того, те же самые лекарства, что используются для подавления рака у реципиентов трансплантации, могут вызвать злокачественные процессы в предрасположенных к тому донорских клетках.
С одной стороны, чем старше донор стволовых клеток, тем надежнее проверены временем его клетки на предмет наличия наследственных мутаций. С другой же стороны, чем донор старше, тем больше вероятность того, что его клетки успели приобрести мутации ненаследственного характера. На данный момент нельзя четко сказать, какой возраст донора предпочтительнее.
Донорские клетки можно протестировать на предмет наличия наследственных мутаций, которые если присутствуют, то в каждой клетке. Но мутаций таких известны сотни, и на материале практически доступного объема крови можно выявить лишь ограниченное их число.
Источники:
McMilin, K., 4/1/2002 Transfusion том 42(выпуск 4):495
Существуют ли в пуповинной крови, затерявшись среди стволовых клеток крови, стволовые клетки более примитивного уровня?
Ответ: Возможно
Примеры:
Пресс-релиз от 11/1/2000 от StemCells, Inc. (Nasdaq: STEM)
“First Identification of Purified Blood Stem Cells as a Source of Mature Liver Cells” “Первая идентификация очищенных стволовых клеток крови как источника зрелых клеток печени”; Опубликовано в Nature Medicine
Nature 6/20/02 vol.417
Кэтрин Верфейли (Catherine Verfaillie) из медицинского колледжа при Миннесотском Университете с группой ученых выделили “мультипотентные взрослые клетки-предшественники” из взрослого костного мозга, способные превращаться в любой вид тканей организма, как и эмбриональные стволовые клетки.
Примеры:
Пресс-релиз от 11/1/2000 от StemCells, Inc. (Nasdaq: STEM)
“First Identification of Purified Blood Stem Cells as a Source of Mature Liver Cells” “Первая идентификация очищенных стволовых клеток крови как источника зрелых клеток печени”; Опубликовано в Nature Medicine
Nature 6/20/02 vol.417
Кэтрин Верфейли (Catherine Verfaillie) из медицинского колледжа при Миннесотском Университете с группой ученых выделили “мультипотентные взрослые клетки-предшественники” из взрослого костного мозга, способные превращаться в любой вид тканей организма, как и эмбриональные стволовые клетки.
Можно ли использовать стволовые клетки пуповинной крови для генной терапии?
Ответ: Да.
Традиционно больные с тяжелыми наследственными расстройствами иммунной системы получали трансплантат стволовых клеток для замены дефектного гена. Это примерно равноценно покупке нового мерседеса, потому что у старого “пепельница уже полная”. К тому же, победив таким образом одну проблему – наследственный дефект пациента, – мы можем вызвать другую, связанную с неточным типическим соответствием донора и реципиента.
Есть более сложный подход – осуществлять трансплантацию собственных стволовых клеток пациента после того, как они пройдут процесс генной инженерии с целью исправления дефектного гена. Инструментом генной инженерии является вирус. Идеальным источником собственных стволовых клеток пациента при таком подходе является его собственная пуповинная кровь.
Пример:
Трансплантация генетически инженированной пуповинной крови оказалась действенным средством для излечения некоторых форм иммунного дефицита, или SCID . Собственно, исцеление от SCID и стало первым общепризнанным успехом генной терапии. К сожалению, клинические испытания этого метода были приостановлены в 2003 году, после того, как у двух детей, прошедших лечение, впоследствии развилась лейкемия. Пока непонятно, было ли спровоцировано развитие лейкемии процессом изменения гена, или же просто больные SCID более среднего предрасположены к лейкемии.
Традиционно больные с тяжелыми наследственными расстройствами иммунной системы получали трансплантат стволовых клеток для замены дефектного гена. Это примерно равноценно покупке нового мерседеса, потому что у старого “пепельница уже полная”. К тому же, победив таким образом одну проблему – наследственный дефект пациента, – мы можем вызвать другую, связанную с неточным типическим соответствием донора и реципиента.
Есть более сложный подход – осуществлять трансплантацию собственных стволовых клеток пациента после того, как они пройдут процесс генной инженерии с целью исправления дефектного гена. Инструментом генной инженерии является вирус. Идеальным источником собственных стволовых клеток пациента при таком подходе является его собственная пуповинная кровь.
Пример:
Трансплантация генетически инженированной пуповинной крови оказалась действенным средством для излечения некоторых форм иммунного дефицита, или SCID . Собственно, исцеление от SCID и стало первым общепризнанным успехом генной терапии. К сожалению, клинические испытания этого метода были приостановлены в 2003 году, после того, как у двух детей, прошедших лечение, впоследствии развилась лейкемия. Пока непонятно, было ли спровоцировано развитие лейкемии процессом изменения гена, или же просто больные SCID более среднего предрасположены к лейкемии.
Могут ли стволовые клетки пуповинной крови исцелять повреждения центральной нервной системы?
Ответ: Возможно.
В лабораторных условиях удавалось заставить стволовые клетки пуповинной крови дифференцироваться в нервные клетки.
Будучи пересаженными мышам, невральные клетки, полученные из стволовых клеток пуповинной крови, выжили и стали функционировать.
Так что есть надежда на то, что когда-нибудь будут отработаны методики, которые позволят инъецировать людям стволовые клетки из пуповинной крови, заставить их дифференцироваться в нервные, и заставить эти нервные клетки функционировать в организме таким образом, чтобы это устранило проблемы пациента.
Но до этого пока еще очень далеко.
Стволовыми клетками, возможно, удастся излечивать следующие расстройства центральной нервной системы (ЦНС):
- дегенеративные заболевания: болезни Паркинсона, Альцгеймера, рассеянный склероз;
- последствия инсульта и травм позвоночника;
- наследственные заболевания: болезнь Хантингтона, лейкодистрофии. В списке заболеваний, подлежащих излечению стволовыми клетками, заболевания центральной нервной системы рассортированы по принципу того, находится ли методика их лечения еще на ранней экспериментальной стадии или уже на стадии клинических испытаний на людях.
Могут ли стволовые клетки пуповинной крови исцелять наследственные расстройства обмена веществ?
Ответ: Возможно.
Некоторые наследственные расстройства обмена веществ приводят к постепенному разрушению нервной системы или других систем и органов.
Один из классов таких расстройств – это лейкодистрофии, при которых клетки, покрывающие нервы, развиваются неправильно и постепенно отмирают. Другой класс – это расстройства накопления, при которых клетки разрушаются чрезмерным накоплением отходов. Расстройств накопления бывает несколько типов: мукополисахаридозы (в том числе синдром Хёрлера, синдром Санфилиппо) и либосомные расстройства накопления (болезнь Гаучера, болезнь Тея – Сакса, ранняя детская амавротическая идиотия). Группа ученых под руководством Джоанны Курцберг, M.D., из университета Дюка проводит испытания трансплантации пуповинной крови на маленьких детях с различными наследственными заболеваниями. На данный момент они добились успехов в отношении синдрома Санфилиппо и синдрома Херлера.
Источники:
Январский пресс-релиз университета Дюка 2004 года, представленный также на собрании Американского Общества Гематологов в декабре 2003 года.
Medscape – обзор клинических исследований по синдрому Херлера, основанный на Staba, SL, et al., N Engl J Med. 2004;350:1932-1934, 1960-1969 “Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler’s syndrome.” (“Трансплантаты пуповинной крови от неродственных доноров больным с синдромом Херлера”)
Некоторые наследственные расстройства обмена веществ приводят к постепенному разрушению нервной системы или других систем и органов.
Один из классов таких расстройств – это лейкодистрофии, при которых клетки, покрывающие нервы, развиваются неправильно и постепенно отмирают. Другой класс – это расстройства накопления, при которых клетки разрушаются чрезмерным накоплением отходов. Расстройств накопления бывает несколько типов: мукополисахаридозы (в том числе синдром Хёрлера, синдром Санфилиппо) и либосомные расстройства накопления (болезнь Гаучера, болезнь Тея – Сакса, ранняя детская амавротическая идиотия). Группа ученых под руководством Джоанны Курцберг, M.D., из университета Дюка проводит испытания трансплантации пуповинной крови на маленьких детях с различными наследственными заболеваниями. На данный момент они добились успехов в отношении синдрома Санфилиппо и синдрома Херлера.
Источники:
Январский пресс-релиз университета Дюка 2004 года, представленный также на собрании Американского Общества Гематологов в декабре 2003 года.
Medscape – обзор клинических исследований по синдрому Херлера, основанный на Staba, SL, et al., N Engl J Med. 2004;350:1932-1934, 1960-1969 “Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler’s syndrome.” (“Трансплантаты пуповинной крови от неродственных доноров больным с синдромом Херлера”)
Можно ли использовать стволовые клетки пуповинной крови для регенерации органов?
Вероятный ответ: клеточная кардиомиопластика
Это принципиальное новое поле медицинской деятельности, в котором трансплантация стволовых клеток применяется для восстановления поврежденной сердечной мышцы. Опыты на животных показали, что стволовые клетки из костного мозга сохраняют жизнеспособность, будучи введенными в мертвую сердечную мышцу и могут вернуть ей способность сокращаться. В 2002 году эта технология вступила в первую фазу клинических испытаний на людях.
В ходе этих испытаний стволовые клетки вводят в периметр мертвой мышцы. В большинстве случаев использовались стволовые клетки костного мозга, но иногда применялись клетки, собранные путем афереза из кровотока. Костный мозг иногда вводился свежим, иногда – фильтрованным для увеличения процентного содержания стволовых клеток. Данная отрасль еще только начинает развиваться, и применяется множество различных подходов.
Первое молекулярное подтверждение тому, что стволовые клетки из пуповинной крови могут восстанавливать поврежденное сердце путем трансплантации, поступило от ученых из университета Дюка в феврале 2004 года.
Источники:
Stamm, C. et al. (4Jan2003) The Lancet 361:45-46
Tse, H.-F. et al. (4Jan2003) The Lancet 361:47-49
Новости о результатах исследования, представленные на собрании Американской Ассоциации Кардиологов: CNN 10 ноября 2003
Пресс-релизы Американской Ассоциации Кардиологов: AHA 11 ноября 2003
Пресс-релиз университета Дюка, представленный на собрании Международной Ассоциации Исследователей Трансплантации Костного Мозга 12-17 февраля 2004 в Орландо: IBMTR февраль 2004
Web page from the FDA’s BRMAC (Biological Response Modifiers Advisory Committee), от 15 марта 2004, о клиническом развитии клеточных продуктов для использования в лечении сердечных заболеваний.
Вероятный ответ: Восстановление почек
Источники:
Несколько исследовательских групп (например, в Квинслендском университете в Австралии) работают над извлечением стволовых клеток из костного мозга и направлением их дифференциации в клетки почечной ткани. Кроме того, донорские стволовые клетки вводят, как дополнительное средство при пересадке почек для уменьшения потребности пациента в иммуносупрессантах, вводимых для предотвращения отторжения органа.
Вероятный ответ: Восстановление печени
Источники:
Kakinuma S, et al., Stem Cells. 2003;21(2):217-27
“Human umbilical cord blood as a source of transplantable hepatic progenitor cells.” (“Пуповинная кровь человека, как источник трансплантируемых клеток - предшественников печени”)
Это принципиальное новое поле медицинской деятельности, в котором трансплантация стволовых клеток применяется для восстановления поврежденной сердечной мышцы. Опыты на животных показали, что стволовые клетки из костного мозга сохраняют жизнеспособность, будучи введенными в мертвую сердечную мышцу и могут вернуть ей способность сокращаться. В 2002 году эта технология вступила в первую фазу клинических испытаний на людях.
В ходе этих испытаний стволовые клетки вводят в периметр мертвой мышцы. В большинстве случаев использовались стволовые клетки костного мозга, но иногда применялись клетки, собранные путем афереза из кровотока. Костный мозг иногда вводился свежим, иногда – фильтрованным для увеличения процентного содержания стволовых клеток. Данная отрасль еще только начинает развиваться, и применяется множество различных подходов.
Первое молекулярное подтверждение тому, что стволовые клетки из пуповинной крови могут восстанавливать поврежденное сердце путем трансплантации, поступило от ученых из университета Дюка в феврале 2004 года.
Источники:
Stamm, C. et al. (4Jan2003) The Lancet 361:45-46
Tse, H.-F. et al. (4Jan2003) The Lancet 361:47-49
Новости о результатах исследования, представленные на собрании Американской Ассоциации Кардиологов: CNN 10 ноября 2003
Пресс-релизы Американской Ассоциации Кардиологов: AHA 11 ноября 2003
Пресс-релиз университета Дюка, представленный на собрании Международной Ассоциации Исследователей Трансплантации Костного Мозга 12-17 февраля 2004 в Орландо: IBMTR февраль 2004
Web page from the FDA’s BRMAC (Biological Response Modifiers Advisory Committee), от 15 марта 2004, о клиническом развитии клеточных продуктов для использования в лечении сердечных заболеваний.
Вероятный ответ: Восстановление почек
Источники:
Несколько исследовательских групп (например, в Квинслендском университете в Австралии) работают над извлечением стволовых клеток из костного мозга и направлением их дифференциации в клетки почечной ткани. Кроме того, донорские стволовые клетки вводят, как дополнительное средство при пересадке почек для уменьшения потребности пациента в иммуносупрессантах, вводимых для предотвращения отторжения органа.
Вероятный ответ: Восстановление печени
Источники:
Kakinuma S, et al., Stem Cells. 2003;21(2):217-27
“Human umbilical cord blood as a source of transplantable hepatic progenitor cells.” (“Пуповинная кровь человека, как источник трансплантируемых клеток - предшественников печени”)
Есть ли шарлатаны, заявляющие о мнимых случаях излечения с помощью пуповинной крови?
Ответ: ДА
Примеры:
Использование собственной пуповинной крови ребенка для излечения от рака.
Из рекламных объявлений частных банков пуповинной крови можно сделать вывод, что пуповинную кровь можно использовать для лечения у ребенка рака, если он когда-нибудь разовьется. На самом деле это маловероятно. Если у взрослых рак развивается из-за приобретенных мутаций, то у детей по большей части причиной онкологических заболеваний являются врожденные генетические нарушения. В таком случае лечение ребенка аутологичной трансплантацией нецелесообразно. (Пример источника: Backtracking leukemia to birth (“Проследить лейкемию вплоть до момента рождения”), Rowley, Janet D. 1998 Nature Medicine том 4(2) 150-151).
Хотя и из этого правила есть исключения: в докладе Европейской Группы Трансплантологов и Трансфузиологов за 2002 год аутологичная трансплантация получила статус стандартной практики лечения детей с высоким риском AML в первой ремиссии. См. таблицу 2 на Urbano-Ispizua A, et al., 2002 Bone Marrow Transplantation том 29(8) 639-646.
“Излечение” от синдрома Паркинсона в Индии.
Доктор Динеш Гарг приобрел известность в США после основания частного банка пуповинной крови, LifeCord USA, который на поверку оказался просто почтовым адресом без какой-либо лаборатории. (Это не относится к прочим банкам, носящим название “Lifecord” – в Гейнсвилле, Флориде, Граце, Австрии и Корее). После того, как все вскрылось, он бежал в Индию, где Times of India вскоре разразилась статьей о том, что доктор Гарг добился “исцеления” синдрома Паркинсона с помощью трансплантатов пуповинной крови. В статье утверждалось, что клетки мозга, “полученные путем модифицирования стволовых клеток пуповинной крови – отхода родов”, были введены в спинномозговую жидкость, в то время как мозг и позвоночник были охлаждены.
Примеры:
Использование собственной пуповинной крови ребенка для излечения от рака.
Из рекламных объявлений частных банков пуповинной крови можно сделать вывод, что пуповинную кровь можно использовать для лечения у ребенка рака, если он когда-нибудь разовьется. На самом деле это маловероятно. Если у взрослых рак развивается из-за приобретенных мутаций, то у детей по большей части причиной онкологических заболеваний являются врожденные генетические нарушения. В таком случае лечение ребенка аутологичной трансплантацией нецелесообразно. (Пример источника: Backtracking leukemia to birth (“Проследить лейкемию вплоть до момента рождения”), Rowley, Janet D. 1998 Nature Medicine том 4(2) 150-151).
Хотя и из этого правила есть исключения: в докладе Европейской Группы Трансплантологов и Трансфузиологов за 2002 год аутологичная трансплантация получила статус стандартной практики лечения детей с высоким риском AML в первой ремиссии. См. таблицу 2 на Urbano-Ispizua A, et al., 2002 Bone Marrow Transplantation том 29(8) 639-646.
“Излечение” от синдрома Паркинсона в Индии.
Доктор Динеш Гарг приобрел известность в США после основания частного банка пуповинной крови, LifeCord USA, который на поверку оказался просто почтовым адресом без какой-либо лаборатории. (Это не относится к прочим банкам, носящим название “Lifecord” – в Гейнсвилле, Флориде, Граце, Австрии и Корее). После того, как все вскрылось, он бежал в Индию, где Times of India вскоре разразилась статьей о том, что доктор Гарг добился “исцеления” синдрома Паркинсона с помощью трансплантатов пуповинной крови. В статье утверждалось, что клетки мозга, “полученные путем модифицирования стволовых клеток пуповинной крови – отхода родов”, были введены в спинномозговую жидкость, в то время как мозг и позвоночник были охлаждены.